프락시스 프리시전 메디신(PRAXIS PRECISION MEDICINES INC, NASDAQ:PRAX)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증(DEE) 관련 발작 치료제 후보물질인 '엘수너센(elsunersen, 개발명 PRAX-222)'에 대해 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 받았다고 22일(현지시간) 발표했다.

엘수너센은 SCN2A 기능획득(Gain of Function) 변이로 인해 발생하는 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증 관련 발작을 치료하기 위해 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide) 치료제다. FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 질환의 치료를 목적으로 하는 약물 중, 기존 치료제 대비 임상적으로 유의미한 평가지표에서 상당한 개선을 나타낼 수 있음을 보여주는 예비 임상 증거가 확보된 경우에 부여된다. 지정 시 해당 약물의 개발 및 규제 검토 절차가 신속하게 진행된다.

이번 혁신치료제 지정은 엘수너센의 EMBRAVE Part A 임상시험에서 얻은 긍정적인 탑라인(topline) 결과가 바탕이 됐다. 해당 임상시험은 조기 발작 개시 SCN2A-DEE를 앓고 있는 2세에서 12세 사이의 소아 환자 9명을 대상으로 엘수너센의 용량 증량을 평가한 무작위, 위약(sham) 대조 임상 1/2상 연구다.

프락시스 프리시전 메디신은 미국 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있는 기업으로, 이번 FDA 지정 관련 내용을 담은 수시보고서(Form 8-K)를 22일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.

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