인텔리아 테라퓨틱스(NTLA), 유전성 혈관부종 환자 대상 Lonvoguran Ziclumeran의 추가 긍정적 3상 결과 발…
News천국
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06.15 22:12
인텔리아 테라퓨틱스(NTLA, Intellia Therapeutics, Inc. )는 유전성 혈관부종 환자 대상 Lonvoguran Ziclumeran의 추가 긍정적 3상 결과를 발표했다.
15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 13일, 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 위한 Lonvoguran Ziclumeran(이전 NTLA-2002)의 글로벌 3상 HAELO 임상 시험에서 추가 긍정적 결과를 발표했다.
이 결과는 터키 이스탄불에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학 아카데미(EAACI) 연례 총회 2026에서 발표되었으며, 동시에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재되었다.
HAELO 시험은 주요 평가 지표를 충족했으며, Lonvo-z 그룹에서 평균 월간 발작이 87% 감소했다(p<0.0001).
Lonvo-z 그룹의 62% 환자가 6개월 동안 발작이 없었고, 치료를 받지 않은 반면, 위약 그룹에서는 11%에 불과했다(p<0.0001). 인텔리아는 오늘 시험의 주요 보조 지표에 대한 데이터를 보고했다.
주요 보조 지표에 따르면, Lonvo-z 그룹(52명)에서 5-28주 동안의 치료 필요 발작 월간 비율은 평균 0.19로, 위약 그룹(28명)에서는 1.79였다. 이는 89% 감소한 수치로, p<0.0001로 나타났다. 중등도/심각한 발작 월간 비율은 Lonvo-z 그룹에서 평균 0.11, 위약 그룹에서는 1.23으로, 91% 감소했다(p<0.0001). 28주까지의 AE-QoL 총 점수 변화는 Lonvo-z 그룹에서 -23.51, 위약 그룹에서는 -6.47로, -17.04 개선된 결과를 보였다(p<0.0001). AE-QoL은 혈관부종 삶의 질 점수로, 낮은 점수가 향상된 삶의 질을 나타낸다.6점 감소는 AE-QoL에서 임상적으로 중요한 개선으로 간주된다.
Lonvo-z에 대한 안전성 및 내약성 데이터는 긍정적이었다. 주요 관찰 기간(주 28까지의 주입) 동안 Lonvo-z 그룹에서 위약 그룹에 비해 더 높은 빈도로 발생한 가장 일반적인 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 주입 관련 반응, 두통, 피로, 요통 및 상기도 감염이었다. 모든 보고된 TEAEs는 경미하거나 중등도였으며, Lonvo-z 그룹에서는 심각한 이상 반응이 관찰되지 않았다.
인텔리아의 존 레너드 사장은 "이것은 인 비보 CRISPR 유전자 편집의 약속을 실현한 첫 번째 3상 결과"라고 말했다. 오늘 발표와 출판에는 추가 인구 통계, 데이터 및 분석이 포함되었다.
Lonvo-z를 투여받은 환자의 평균 월간 발작 비율이 표준 치료를 받는 동안 보고된 비율보다 훨씬 낮았다. 모든 환자가 5-28주 동안 발작 비율 감소를 경험했으며, 모든 평가된 하위 그룹에서 의미 있는 발작 비율 감소가 관찰되었다. HAELO 시험에 등록한 환자의 20%가 이전 장기 예방 요법에 대한 최상의 반응으로 완전한 질병 조절(발작 없음)을 보고했다.
Lonvo-z에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 2026년 4월 미국 식품의약국(FDA)에 제출되었으며, 인텔리아는 2027년 상반기 미국 출시를 예상하고 있다. 인텔리아는 CRISPR 유전자 편집 및 기타 핵심 기술을 활용하여 의학을 혁신하는 데 집중하는 선도적인 임상 단계 생명공학 회사이다. 현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, Lonvo-z의 성공적인 상용화가 기대된다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
데이터투자 공시팀 [email protected]
#OP천국
15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 13일, 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 위한 Lonvoguran Ziclumeran(이전 NTLA-2002)의 글로벌 3상 HAELO 임상 시험에서 추가 긍정적 결과를 발표했다.
이 결과는 터키 이스탄불에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학 아카데미(EAACI) 연례 총회 2026에서 발표되었으며, 동시에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재되었다.
HAELO 시험은 주요 평가 지표를 충족했으며, Lonvo-z 그룹에서 평균 월간 발작이 87% 감소했다(p<0.0001).
Lonvo-z 그룹의 62% 환자가 6개월 동안 발작이 없었고, 치료를 받지 않은 반면, 위약 그룹에서는 11%에 불과했다(p<0.0001). 인텔리아는 오늘 시험의 주요 보조 지표에 대한 데이터를 보고했다.
주요 보조 지표에 따르면, Lonvo-z 그룹(52명)에서 5-28주 동안의 치료 필요 발작 월간 비율은 평균 0.19로, 위약 그룹(28명)에서는 1.79였다. 이는 89% 감소한 수치로, p<0.0001로 나타났다. 중등도/심각한 발작 월간 비율은 Lonvo-z 그룹에서 평균 0.11, 위약 그룹에서는 1.23으로, 91% 감소했다(p<0.0001). 28주까지의 AE-QoL 총 점수 변화는 Lonvo-z 그룹에서 -23.51, 위약 그룹에서는 -6.47로, -17.04 개선된 결과를 보였다(p<0.0001). AE-QoL은 혈관부종 삶의 질 점수로, 낮은 점수가 향상된 삶의 질을 나타낸다.6점 감소는 AE-QoL에서 임상적으로 중요한 개선으로 간주된다.
Lonvo-z에 대한 안전성 및 내약성 데이터는 긍정적이었다. 주요 관찰 기간(주 28까지의 주입) 동안 Lonvo-z 그룹에서 위약 그룹에 비해 더 높은 빈도로 발생한 가장 일반적인 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 주입 관련 반응, 두통, 피로, 요통 및 상기도 감염이었다. 모든 보고된 TEAEs는 경미하거나 중등도였으며, Lonvo-z 그룹에서는 심각한 이상 반응이 관찰되지 않았다.
인텔리아의 존 레너드 사장은 "이것은 인 비보 CRISPR 유전자 편집의 약속을 실현한 첫 번째 3상 결과"라고 말했다. 오늘 발표와 출판에는 추가 인구 통계, 데이터 및 분석이 포함되었다.
Lonvo-z를 투여받은 환자의 평균 월간 발작 비율이 표준 치료를 받는 동안 보고된 비율보다 훨씬 낮았다. 모든 환자가 5-28주 동안 발작 비율 감소를 경험했으며, 모든 평가된 하위 그룹에서 의미 있는 발작 비율 감소가 관찰되었다. HAELO 시험에 등록한 환자의 20%가 이전 장기 예방 요법에 대한 최상의 반응으로 완전한 질병 조절(발작 없음)을 보고했다.
Lonvo-z에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 2026년 4월 미국 식품의약국(FDA)에 제출되었으며, 인텔리아는 2027년 상반기 미국 출시를 예상하고 있다. 인텔리아는 CRISPR 유전자 편집 및 기타 핵심 기술을 활용하여 의학을 혁신하는 데 집중하는 선도적인 임상 단계 생명공학 회사이다. 현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, Lonvo-z의 성공적인 상용화가 기대된다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
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